Marine Cavazzana-Calvo

Soigner des maladies génétiques grâce au VIH ?

Directrice du département de biothérapie de l'Hôpital Necker, Marina Cavazzana-Calvo est devenue incontournable dans le domaine de la recherche en thérapie génique. Ses équipes ont réussi à restaurer le système immunitaire d'enfants atteints de déficits immunitaires combinés sévères et viennent de présenter des résultats très encourageants pour les adrénoleucodystrophies. Elle s'est illustrée par ses travaux menés avec le Pr. Alain Fischer, sur ce que l'on nomme les « enfants-bulles » atteints d'une maladie rare d'origine génétique (déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X ou DCIS-X).

C'est lors d'une conférence à Keystone, qu'elle rencontre Alain Fischer, qui parle de la prévention des rejets de greffe par injection d'anticorps monoclonaux. Le thème la passionne. En 1999, l'équipe du Dr Marina Cavazzana--Calvo et du Professeur Fischer, entreprend des essais de thérapie génique ayant pour but d'apporter une autre solution aux jeunes malades, grâce à l'insertion du gène fonctionnel impliqué dans la régulation du système immunitaire. Certains bébés-bulle souffrent d'un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X. Les très jeunes patients sont donc exposés à toutes les agressions bactériennes ou virales,ce qui les oblige à vivre en environnement stérile (bulle), en l'attente d'une éventuelle greffe de moelle osseuse. La stratégie mise au point par Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo s'est concentrée sur ce gène «gamma-c» et sur son transfert dans les cellules déficitaires par thérapie génique. Les résultats de ces travaux ont été publiés dans les plus prestigieuses revues internationales du domaine.